自治医科大学によるAADC欠損症に対する遺伝子治療の研究成果が英Brain誌（電子版）に掲載されました

自治医科大学で行われている、小児難病の一つである芳香族Lアミノ酸脱酸素酵素(AADC)欠損症患者に対する遺伝子治療の長期経過がまとまり、研究成果が英Brain誌（電子版）に掲載されました。治療は国内外6例の患者に対して行われ、全例で運動機能の改善が見られ、治療の安全性も確認されました。詳細は以下のWEBサイトをご覧ください。