本日、学校法人自治医科大学神経内科学部門村松慎一特命教授（当社取締役）が、米国シカゴ大学神経内科講座宮崎雄医師及び、Christopher M Gomez教授らとの共同研究で、脊髄小脳失調症6型（SCA6）の遺伝子治療法の開発を行い、同疾患のモデルマウスでの治療効果を確認しましたので、お知らせいたします。
SCA6は、小脳神経細胞が脱落し運動機能に失調をきたす難病です。この遺伝子治療には、改良型アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用して、miR-3191-5pという短い核酸を導入する手法を用います。
今後は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの製造開発を加速させ、他の開発中の疾患同様、治験に向けた活動を本格化させて参ります。
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