当社は、8月12日付けで、韓国の遺伝子工学のバイオ企業であるToolGen Inc. 社（以下、「ToolGen」）と、共同研究を含む技術業務提携のための覚書に調印しました。
ToolGen社は、遺伝子工学分野の世界的に著名な研究者である、Kim Jin-Soo氏（以下、「Kim氏」）が率いるソウル大学発のバイオ企業で、韓国証券取引所にて株式公開を行っています（KONEX市場：証券コードA199800）。遺伝子工学において、特にゲノム編集技術の開発に関する研究が中心で、論文等も多く発表しています。2010年以降は、世界的にゲノム編集技術の革新が続き、ZFN、TALENの他、特に2013年は最新技術であるCRISPR/Cas9等に関する研究発表が相次ぎましたが、ToolGen社はこれらの技術で先行している企業です。
今回の技術業務提携では、両社間で血友病Aの遺伝子治療に関する共同研究を中心に推進します。血友病に関する遺伝子治療は、欧米ですでに臨床研究が開始した段階ですが、当社のAAVベクター技術と、ToolGen社のCRISPR/Cas9及びTALEN等の効率の良い最新ゲノム編集技術を組み合わせ、先行する欧米の遺伝子治療を追随します。今後1-2年で前臨床研究を実施し、その後臨床研究を検討する予定です。
