本日（11月10日）、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、「AMED」）による、「革新的医療技術創出拠点プロジェクト プロジェクト連携シンポジウム（難病）」において、自治医科大学の村松慎一特命教授（当社取締役）が、「分子病態に基づく神経性疾患の遺伝子治療開発」と題する研究（以下、「本研究」）の開発状況について、発表を行いました。
本研究は、自治医科大学・東京大学・東京医科歯科大学による共同研究で、当社は研究協力者として、GMP基準（臨床グレード）の遺伝子治療製剤（ウイルスベクター）の作製提供を行うとともに、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下、「PMDA」）との協議を行うことで参画しております。本研究は、本年3月にAMEDの「難治性疾患実用化研究事業」として採択されております。
本研究におきましては、いずれも難病とされる、筋萎縮性側索硬化症（以下、「ALS」）及び
脊髄小脳失調症1型を対象疾患とし、アデノ随伴ウイルス（以下、「AAV」）ベクターによる遺伝子治療開発を行い、ALSは平成29年度中の治験開始を目指します。
本研究は、AAVベクター製造開発に多少の遅れはありますが、その他はほぼ予定通りに進捗しており、ALSに関しては平成28年度中に前臨床試験及び平成29年度中に治験（臨床試験）を開始できる見込みです。
以上
