今般、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、「AMED」）による、「難治性疾患実用化研究事業」における研究課題として、当社が参画する「分子病態に基づく神経変性疾患の遺伝子治療開発」（以下、「本研究」）が採択されましたので、お知らせいたします。
本研究は、自治医科大学・東京大学・東京医科歯科大学による共同研究で、当社は研究協力者として、GMP基準（臨床グレード）の遺伝子治療製剤（ウイルスベクター）の作製提供を行うとともに、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下、「PMDA」）との協議を行うことで参画しております。
本研究におきましては、いずれも難病とされる、筋萎縮性側索硬化症（以下、「ALS」）及び脊髄小脳失調症1型を対象疾患とし、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる遺伝子治療開発を行い、ALSは平成29年度中の治験開始を目指します。
以上
